A terapia genética, como abordagem de ponta para intervenção em doenças, depende fortemente de avanços nas técnicas de silenciamento de genes. Por exemplo, CRISPR-Cas9 emergiu como uma ferramenta líder de edição de genes devido à sua capacidade de introduzir cortes precisos em loci genômicos específicos, permitindo inserção, exclusão ou modificação de genes direcionados. Neste estudo, desenvolvemos uma estratégia simples e eficaz de silenciamento de genes, introduzindo um módulo de automontagem de ácido nucleico na região 3′ não traduzida (UTR) do mRNA. Este módulo demonstrou eficácia significativa no silenciamento de genes em células eucarióticas através da formação de agregados de RNA. Para investigar sistematicamente o seu mecanismo regulador na eficiência da tradução através da formação de estruturas de RNA de ordem superior, analisamos quantitativamente os níveis de expressão de mRNA e proteína. Além disso, nossas sequências UTR 3′ modulares podem ser integradas com elementos UTR 5′ clássicos (por exemplo, sequências TOP) para construir uma rede regulatória pós-transcricional multidimensional. Esta tecnologia expande a diversidade de bibliotecas de elementos UTR existentes e oferece um reservatório de elementos reguladores programáveis para aplicações em biologia sintética. Permite a construção de combinações ortogonais de elementos multidimensionais, adaptadas às necessidades específicas de regulação da expressão gênica.
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